药明康德投资企业Insilico Medicine宣布发现针对肾纤维化的临床前候选化合物

8月5日消息，美国AI药物研发企业英矽智能（Insilico Medicine）宣布，利用其自主研发的人工智能药物发现平台，获得了针对肾纤维化的全新临床前候选化合物。

据介绍，该临床前候选化合物在药理和药代动力学方面表现良好，在体外和体内临床前研究中均显示出具有前景的结果。英矽智能计划在2022年完成新药临床试验申请的研究。

针对这一新化合物发现，英矽智能创始人兼首席执行官Alex Zhavoronkov表示：“慢性肾脏疾病（chronic kidney disease，CKD）影响着全球约10%的人口，遗憾的是当前市场上缺乏治愈的方法和有效的药物。肾纤维化是慢性肾脏疾病进展中常见的发病机制，存在大量未被满足的医疗需求，全世界有 8.5 亿人患有肾脏疾病，通常由肾纤维化引起或与之相关。我们非常高兴地看到，人工智能药物发现平台成功地发现了新靶点和新化合物，新靶点和化合物在肾纤维化的临床前模型中得到了疗效证实。同时，我们使用自主研发的InClinico软件，来预测该化合物在与肾纤维化相关的多种疾病模型中的表现，我们对这个项目的临床前景非常期待。”

成立于2014年的英矽智能作为一家由人工智能驱动的端到端创新药物研发公司，旨在加速新药发现和开发。其AI技术已经主要用于发现药物靶点，药物筛选、结构优化、合成分析等。

企查查信息显示，成立至今，英矽智能已获得超过3亿美元融资，2018年曾获得药明康德战略投资，最近一轮融资是在今年6月完成的2.55亿美元C轮融资。

其实早在今年2月，英矽智能就宣布发现了一种全新机制的用于治疗特发性肺纤维化(IPF)的临床候选新药，并成功通过多次人类细胞和动物模型实验验证。这一发现仅历时18个月耗资260万美元。

基于特发性肺纤维化项目的成功，英矽智能利用PandaOmics展开了针对肾纤维化的靶点研究，并利用Chemistry42生成了具有药物性质的全新化合物。前期实验结果表明，该化合物可显著抑制肾纤维化的发展，并调节肌成纤维细胞的激活，这是组织修复和伤口愈合的关键。

AI技术如何促进新药发现？

今年2月，Insilico Medicin首席科学官任峰在接受TechWeb采访时曾详细介绍了Insilico Medicine自研Pharma.AI人工智能平台在驱动加速新药发现和开发的全面能力。

据悉，Pharma.AI人工智能平台包含3个关键人工智能组件PandaOmics、Chemistry42、InClinico人工智能系统，覆盖从新靶点发现、新分子设计，到找到临床候选化合物环节。

其中，PandaOmics通过组学，包括基因组学和蛋白组学、深度学习，针对一些疾病找到新的靶点；

借助Chemistry42，通过生成式对抗网络(GAN)和深度学习系统对某些已经确认的靶点设计新的小分子化合物，实现从苗头化合物的发现一直到临床化合物的确定；

InClinico人工智能系统则主要用于预测临床试验的成功率，同时帮助设计更合理的临床试验方案。

正是凭借这一AI平台，英矽智能在新药发现上相比传统模式更省时、成本更低。

目前，英矽智能已与全球范围内超过30家创新药物研发公司达成战略合作协议，并启动了多个针对全新靶点、难成药靶点和不可成药靶点的内部研发管线。

Alex Zhavoronkov也表示，英矽智能计划将所募得的金额用于加快肾纤维化和特发性肺纤维化候选药物的开发，并利用其端到端人工智能药物研发平台发现更多候选药物。

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